“全球新”创新药易来克®开出济南首张医保处方，推动慢性排异尽早规范管理

大众网记者 海康 青岛报道

1月2日，济南–《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（以下简称“新版医保目录”）于1月1日起正式实施。全球首个且唯一获批用于12岁及以上糖皮质激素治疗应答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制剂，易来克®（甲磺酸贝舒地尔片）在济南开出首张处方。在最新医保政策下，患者将进一步减轻用药负担，推动治疗关口前移。

在2024年12月国家医保局举办的国家医保药品目录解读活动上，重点列举了9个具有代表性的品种。这些产品临床价值大、创新程度高、价格合理、填补空白，其中包括慢性移植物抗宿主病（cGVHD）治疗领域的ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔片。

山东省立医院血液科副主任、中华医学会血液学分会青年委员会委员房孝生教授指出：“随着新版医保目录正式落地，将推动更多创新药可及性进一步提升，惠及更多患者。其中，cGVHD治疗领域对甲磺酸贝舒地尔片这类创新药物的纳入具有重要意义。在我国异基因造血干细胞移植呈‘井喷式’发展的当下，创新疗法可以推动cGVHD这一术后重要并发症管理升级，为cGVHD患者尽早针对纤维化达成规范化管理提供有力支持。”

有患者接受异基因造血干细胞移植后，出现了皮肤、眼睛等排异情况，后被确诊为cGVHD。他表示：“医保新政的实施，对我们这些刚确诊的病人是一个及时的好消息，不仅减轻了治疗负担，更早可以用到创新疗法，也为后续治疗提供了坚实的后盾。”

cGVHD俗称“慢性排异”，是异基因造血干细胞移植后的主要并发症之一，30%-70%异基因造血干细胞移植患者术后都存在发生cGVHD的风险。该疾病会累及皮肤、眼睛、口腔、关节等多个组织器官，严重影响患者生活质量，而50%的cGVHD患者在诊断时已是中度至重度，该疾病更是异基因造血干细胞移植患者晚期非复发性死亡的首要原因。

对此，房孝生教授强调：“cGVHD由于其早期症状不明显，且患者在术后管理中更多聚焦移植原发病，往往容易忽视并发症症状，加剧病情进展。因此，患者需重视移植后并发症的早期症状，谨记早筛早诊早治的‘三早原则’。尤其是治疗层面，当前超过一半的cGVHD患者在接受一线标准治疗后，仍需二线或更后线的治疗，尽早启用更具针对性的创新疗法也十分重要。”

现有cGVHD二线治疗药物有甲氨蝶呤、吗替麦考酚酯等，近年来也出现了JAK抑制剂、BTK抑制剂、ROCK2抑制剂等治疗药物。不同药物的作用机制不同，大部分药物均聚焦于抑制免疫炎症，无法有效抑制纤维化，往往无法直击根源地控制疾病进展。

房孝生教授指出：“随着ROCK2抑制剂甲磺酸贝舒地尔等创新疗法的出现，具有恢复免疫平衡并逆转纤维化的双向机制，cGVHD的治疗步入了‘双管齐下’的时代。cGVHD治疗目标的核心是建立免疫稳态和逆转纤维化，一方面需要建立免疫耐受以维持免疫稳态，进而有效预防、减少纤维化。另一方面对于已经发生纤维化的组织和器官，需要选择能针对纤维化的靶向药物。同时，维持免疫稳态的价值还在于治疗cGVHD的同时可保留移植物抗白血病（GVL）效应，有助于减少抗GVHD治疗和白血病复发间难以平衡的矛盾。”